STK-002治疗ADOA完成前两个I期剂量队列
摘要
Stoke Therapeutics公司开展的STK-002玻璃体内注射疗法针对常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的I期临床试验，已完成前两个剂量队列的给药。该研究为OSPREY试验的一部分，首次安全性与有效性数据预计于2027年年中公布。
信息来源： Ophthalmology Times 发布于 2026年10月18日
要点速览
- STK-002是一种针对ADOA的在研疗法，正通过玻璃体内注射给药。
- OSPREY试验是STK-002的I期临床研究，目前已完成前两个剂量队列的给药。
- 该研究首次安全性与有效性数据预计于2027年年中公布。
本站解读
这项研究目前只完成了I期试验的前两个剂量队列给药，属于早期人体试验阶段，核心目标是初步观察药物在少数受试者中的安全性和耐受性，而非验证疗效。样本量极小，设计上不设对照组，无法得出疗效结论——连‘是否有效’都还远未回答。
从I期到真正改变临床实践，中间至少还要跨越II期剂量探索、III期大样本确证性试验、监管审评和生产质控等环节，通常需5年以上。2027年中公布的首批数据仅是起点，距离医生能在诊室里开出这个药，还有很长一段路。
对普通公众而言，无需因这项进展调整任何日常行为或就医计划。ADOA患者如有疑虑可咨询眼科医生，但当前并无基于此研究的干预措施可供选择。国内情况有待确认。
常见问题
STK-002现在能治我的视神经萎缩吗？
不能。STK-002仍处于I期临床试验早期阶段，仅完成前两个剂量队列给药，尚未证实对人体安全或有效。2027年中才会有第一批数据，离实际应用还有多年。如有疑虑可咨询眼科医生。
这个药什么时候能在中国用上？
原文未提及该药在中国的申报、获批或上市计划，也未说明是否已启动中国临床试验。因此，其在国内的应用时间尚无信息可参考。
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