湿性AMD基因疗法二期结果积极
摘要
在欧洲视网膜学会年会上公布的二期研究显示，Sanofi研发的玻璃体内注射基因疗法SAR402663用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性，单次给药后中剂量组患者治疗负担降低97%，超90%无需再打抗VEGF补充针剂。研究观察到功能与解剖学改善，安全性良好。
信息来源： Healio Ophthalmology 发布于 2026年10月29日
要点速览
- SAR402663是Sanofi研发的AAV2基因疗法，通过单次玻璃体内注射给药。
- 二期研究中，中剂量组患者治疗负担降低97%，超90%无需补充抗VEGF注射。
- 研究观察到积极的功能与解剖学改善，初步安全性良好。
本站解读
如果你被诊断为湿性AMD、长期每月或每两月打抗VEGF针，这项研究可能和你有关——它指向一种未来可能大幅减少注射次数的治疗方式。目前你不需要做任何特别的事，但可以留意后续临床进展；如有疑虑可咨询眼科医生。
别误以为这是已上市的‘一针治愈’方案：SAR402663仍处于二期阶段，尚未获批，离常规使用还有距离。97%的治疗负担降低是中期数据，基于特定剂量组，并非所有患者都适用。该疗法由Sanofi开发，属AAV2载体基因治疗，需玻璃体内注射，技术路径与现有药物完全不同。
国内情况有待确认。
常见问题
这个新疗法能让我以后不用再打眼针了吗？
目前还不能确定。二期数据显示中剂量组97%治疗负担降低、超90%患者无需补充注射，但这只是中期结果，尚未获批上市。是否适用于你，取决于后续三期研究、个体病情及监管审批。如有疑虑可咨询眼科医生。
基因治疗是不是比现在的眼针更安全？
现阶段无法下定论。研究称SAR402663安全性‘看起来良好’，但样本量和随访时间有限，长期风险尚不明确。它和现有抗VEGF药物作用机制不同，不是简单替代关系。如有疑虑可咨询眼科医生。
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