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行业动态

瑞吉洛与何安伦医生解读湿性AMD基因治疗进展

Ophthalmology Times (2026年10月27日)

摘要

《Wills视网膜报告》最新一期邀请Carl D. Regillo和Allen C. Ho两位医生,讨论基因治疗在视网膜疾病中的研发进展,涵盖晚期湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)项目,以及地理萎缩、糖尿病视网膜病变等更早期的探索。

信息来源: Ophthalmology Times 发布于 2026年10月27日

要点速览

  • Regillo与Ho医生在《Wills视网膜报告》中系统梳理基因治疗在视网膜疾病中的研发布局。
  • 讨论覆盖湿性AMD的late-stage项目,以及地理萎缩、糖尿病视网膜病变等更早期探索。
  • 节目未提及具体时间节点,但late-stage通常指III期临床或临近申报阶段。

本站解读

这期行业播客聚焦基因治疗从临床后期向更广泛视网膜病种延伸的趋势,核心是湿性AMD——目前已有多个基因疗法进入late-stage(晚期阶段),意味着可能在未来几年内迎来监管审评节点。

对眼科医生而言,这意味着需持续关注给药方式、长期疗效和安全性数据积累;对患者而言,现有抗VEGF注射治疗模式或在未来5–10年内面临替代选项,但当前仍属研究阶段,尚未有产品获批上市。

国内情况有待确认。

常见问题

基因治疗能代替打针治湿性黄斑变性吗?

目前还不能替代,所有相关基因疗法均处于临床研究阶段,尚未获批上市。现有标准治疗仍是定期玻璃体腔注射抗VEGF药物。基因治疗的目标是单次给药实现长期抑制新生血管,但安全性和持久性仍在验证中。如有疑虑可咨询眼科医生。

地理萎缩也能用基因治疗吗?

节目中提到地理萎缩已有早期基因治疗探索,但明确属于比湿性AMD更早的研发阶段,尚未进入late-stage。这意味着其临床证据更有限,距离实际应用更远。目前地理萎缩尚无获批的基因治疗产品。

延伸阅读

学术研究

靶向MAPK通路的多miRNA基因疗法抑制小鼠脉络膜新生血管

研究团队利用重组腺相关病毒rAAV2.7m8,递送三种microRNA(hsa-miR-122-5p、let-7a-5p和miR-26a-5p),靶向抑制MAPK信号通路。在氧化应激诱导的视网膜色素上皮细胞和激光诱导的CNV小鼠模型中,该疗法显著降低MAPK激活,减少脉络膜新生血管渗漏与血管生成,并抑制上皮-间质转化及视网膜下纤维化。结果表明,这种多miRNA基因疗法对湿性年龄相关性黄斑变性具有治疗潜力。

#基因治疗#湿性AMD#miRNA
PubMed Ophthalmology