#反义寡核苷酸

Sefaxersen未能显著延缓地理萎缩进展

一项针对332名年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩患者的II期随机双盲安慰剂对照试验显示，靶向补体因子B的反义寡核苷酸药物sefaxersen（40mg或70mg皮下注射）未能显著减缓GA病灶增长速度。主要终点为第49周GA面积增长速率，与安慰剂相比差异无统计学意义（-0.25 mm²/年）。该药可降低全身补体因子B水平和替代途径活性，安全性良好。