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靶向MAPK通路的多miRNA基因疗法抑制小鼠脉络膜新生血管

研究团队利用重组腺相关病毒rAAV2.7m8，递送三种microRNA（hsa-miR-122-5p、let-7a-5p和miR-26a-5p），靶向抑制MAPK信号通路。在氧化应激诱导的视网膜色素上皮细胞和激光诱导的CNV小鼠模型中，该疗法显著降低MAPK激活，减少脉络膜新生血管渗漏与血管生成，并抑制上皮-间质转化及视网膜下纤维化。结果表明，这种多miRNA基因疗法对湿性年龄相关性黄斑变性具有治疗潜力。