#X连锁视网膜色素变性

Laru-zova治疗X连锁视网膜色素变性获III期阳性结果

Beacon Therapeutics公司宣布其基因疗法laruparetigene zovaparvovec（laru-zova）在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的VISTA III期临床试验（NCT04850118）中取得积极的顶线数据。该试验为随机、对照设计，旨在支持药物注册申报。XLRP是一种罕见遗传性致盲疾病，目前尚无获批疗法。