#小分子药物

AI驱动眼科精准药物研发新进展

本文综述了人工智能在眼科小分子药物和基因治疗中的最新应用。AI已从筛选工具升级为生成设计引擎：强化学习与扩散模型生成结构新颖的小分子候选物，并在临床前研究中证实有效；AlphaFold等结构预测模型提升了靶点识别与虚拟筛选能力；AI优化的AAV衣壳在非人灵长类动物中显著提高视网膜转导效率；基于染色质可及性数据的深度学习模型可从头设计紧凑、细胞类型特异的调控元件；AI还优化了CRISPR向导RNA以提升基因编辑精度。