欧洲罕见眼病临床试验数量大幅下滑
摘要
Retina International首席执行官Avril Daly指出，欧洲在全球临床试验中的份额从2013年的22%降至目前的12%，减少约6万个临床试验名额。这对全球95%尚无获批治疗方案的罕见病患者影响巨大，尤其涉及遗传性视网膜疾病等眼科罕见病。
信息来源： Retina International 发布于 2026年9月1日
要点速览
- 欧洲占全球临床试验份额从2013年22%降至12%，减少约6万个试验名额
- 95%的罕见病患者目前没有获批治疗方案
- Retina International作为患者倡导组织正推动政策关注罕见眼病研发缺口
本站解读
这项政策解码的核心是：欧洲临床试验资源正在快速萎缩，直接削弱罕见眼病新疗法的研发基础。22%到12%的份额滑落不是小数——意味着六年里少了约6万个受试者名额，而这些名额本可能用于测试针对遗传性视网膜病变等致盲性罕见眼病的基因疗法或新型药物。
动因很现实：监管复杂、成本上升、患者招募难，叠加疫情后遗症，让申办方更倾向在北美或新兴市场启动试验。对患者而言，入组机会变少，用上前沿疗法的时间被拉长；对医生，参与国际多中心研究的通道收窄；对企业，尤其中小型生物技术公司，欧洲已不再是高性价比的临床开发地。
接下来关键看欧盟2025年新版《临床试验条例》实施细则能否落地见效，以及各国是否推出专项激励。国内情况有待确认。
常见问题
我有遗传性视网膜病变，现在能参加国外的新药试验吗？
目前欧洲临床试验名额大幅减少，入组难度升高；美国和部分亚洲国家仍是主要试验地，但具体资格需由研究团队评估。如有疑虑可咨询眼科医生。
这个变化会影响国内患者以后用上新药吗？
欧洲研发放缓可能间接延缓全球新药上市节奏，但中国本土眼科创新药临床推进较快，部分产品已进入III期。该趋势本身不直接影响国内审批路径。
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