国际组织推动患者报告结局用于遗传性视网膜病临床试验
摘要
Retina International将主办ARVO特别兴趣小组会议，聚焦患者报告结局（PROMs）在遗传性视网膜变性（IRDs）临床试验中作为终点指标的潜力。会议由该国际患者组织发起，旨在探讨如何将患者主观体验转化为可量化的临床试验评价工具。
信息来源： Retina International 发布于 2026年6月15日
要点速览
- Retina International将主办ARVO SIG会议，主题为患者报告结局（PROMs）在遗传性视网膜变性（IRDs）中的应用
- 会议聚焦PROMs作为IRDs临床试验终点的潜力，强调其在评估患者主观体验方面的价值
- 该活动属于政策类倡议，由国际患者组织发起，无具体时间节点或实施计划
本站解读
这背后是全球眼科临床研发从‘医生说了算’转向‘患者感受即证据’的底层迁移——PROMs不再只是补充信息，正被系统性纳入终点设计。对行业格局而言，专注IRDs的中小型生物技术公司最受益，因其管线多处于II/III期，亟需能加速审评的替代终点；而传统以视力表、视野计等客观指标为主的CRO和药企临床部门承压，需重构数据采集与分析能力。
中国市场尚未形成IRDs领域的PROMs共识框架，但国家药监局已发布《患者报告结局在药物临床试验中应用指导原则（征求意见稿）》，说明监管逻辑正在接轨。若ARVO此次SIG成果形成方法学共识，预计2-3年内将影响中国IRDs新药注册路径，尤其对已进入临床阶段的基因治疗项目构成实操指引。
后续需关注两个信号：一是2024年ARVO年会是否将该SIG讨论升级为正式分会场；二是中国罕见病联盟或中华医学会眼科学分会是否在年内启动IRDs专属PROMs中文版量表验证工作。
常见问题
患者自己填的问卷，真能用来判断药好不好吗？
目前可以，但仅限于特定场景。PROMs已被FDA和EMA接受为部分IRDs临床试验的次要或支持性终点，例如衡量视觉功能对日常生活的影响。在中国，这类量表尚未纳入正式审评标准，国家药监局虽有指导原则征求意见稿，但实际应用仍待临床验证。如有疑虑可咨询眼科医生。
这种患者填的表格，国内医院现在用吗？
极少使用。目前国内IRDs诊疗仍以视力、眼底照相、OCT等客观检查为主，患者主观反馈未形成标准化采集流程。少数三甲医院在临床研究中试用英文版PROMs量表，但无中文验证版本。中华医学会眼科学分会尚未发布相关操作指南，落地尚需时间。