Ractigen发布LiCO™平台非肝脏靶向递送研究
摘要
Ractigen Therapeutics在《Molecular Therapy - Nucleic Acids》发表经同行评审的研究，证实其LiCO™递送平台可通过全身给药实现骨骼肌、心脏和脂肪组织的强效、持续数月的基因治疗载体递送；同时支持眼部、关节和膀胱等局部给药路径，拓展了神经肌肉等高价值治疗组织的可及性。
信息来源： PR Newswire Health 发布于 2026年10月23日
要点速览
- LiCO™平台实现骨骼肌、心脏、脂肪和眼部等非肝脏组织的强效、多月递送
- 递送方式涵盖全身给药和眼部、关节、膀胱等局部给药路径
- 研究发表于《Molecular Therapy - Nucleic Acids》，属同行评审基础科学验证
本站解读
这项研究的核心突破在于首次系统验证LiCO™平台能绕过肝脏、精准抵达骨骼肌、心脏、脂肪及眼部等传统基因疗法难以高效覆盖的组织，并维持数月效果——‘多月’是原文明确给出的关键时间尺度。研究设计为临床前基础验证，未披露样本量或人体数据，属于早期机制性证据，尚不能直接支撑临床用药决策。
从论文到临床应用仍有很长距离：需完成动物模型疗效与安全性扩展研究、GMP级生产验证、I期人体试验，再逐步推进至眼科适应症的II/III期。目前该平台尚未进入任何已知眼科临床试验阶段，也未见其用于干眼症、青光眼或视网膜病变的公开管线信息。
普通人无需因此调整日常用眼习惯或就医计划。该技术若未来成功转化，可能为遗传性视网膜疾病等难治性眼病提供新工具，但现阶段仍属前沿探索。国内情况有待确认。
常见问题
这个新疗法能马上用在眼睛上吗？
不能。这项研究是临床前基础验证，尚未进入人体试验，更未获批用于眼科疾病治疗。它证明了递送技术在眼部局部给药的可行性，但距离实际临床应用还需多年研发和严格审批流程。如有疑虑可咨询眼科医生。
听说能治肌肉病，对眼睛病也有用吗？
研究明确提到LiCO™支持眼部局部给药，说明该平台具备向眼组织递送治疗分子的潜力，但当前未公布任何针对具体眼病（如视网膜变性、青光眼）的疗效数据。它是一项通用递送技术，后续是否开发眼科适应症取决于企业研发策略。
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